肌萎缩侧索硬化症（ALS）研究获得冲破性进展。据瑞典在默奥年夜学官网27日报导，一种美国研发的反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson显著减缓了一位ALS患者的疾病历程。服药4年后，该患者仍可爬楼梯、从椅子上站起来、正常吃饭措辞，过着积极而充分的社交糊口。

研究护士利用肺活量计测试ALS患者的呼吸能力。

图片来历：在默奥年夜学

患者来自瑞典南部，得了由SOD1基因突变引发的ALS疾病。ALS俗称“渐冻症”，是一种累和上、下活动神经元和躯干、四肢和头脸部肌肉的慢性进行性神经系统病变。自2020年炎天以来，该患者一向在介入一项Ⅲ期临床研究，每4周接管一次尝试性医治。

该研究旨在评估一种为SOD1突变渐冻症患者开辟的新基因疗法。经由过程鞘内打针给药，靶向突变SOD1基因的mRNA，增进其降解，从而削减突变型SOD1卵白和神经丝轻链NFL（渐冻症生物标记物）。

2020年确诊时，患者脑脊液中NFL浓度高达11000纳克/升。接管医治4年后，NFL浓度降至1200—1290纳克/升，降落了近90%。科学家用一种渐冻症量表测试患者身体的功能程度，健康个别功能程度为48分。在曩昔18个月里，患者的功能程度一向连结在35—37分。

研究团队指出，一般而言，此类ALS患者身体的功能程度每个月会损掉1—1.5分。如不医治，疾病会快速恶化，在6—12个月内致使严重残疾。但这名病患在病发4年后仍可爬楼梯，这在某种水平上是一个古迹。

研究负责人、在默奥年夜学神经学家彼得 安德森指出，ALS有多种类型，此中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突变引发。今朝尚不清晰这类药物对其他类型ALS是不是有用。并且，并不是所有尝试介入者都能获得一样的积极成果，这可能与剂量或什么时候最先医治有关。他们但愿进一步研究以厘清这些问题

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