一位杜氏肌营养不良患者在2期临床实验中归天，死在心脏骤停。这是辉瑞第二次公布其DMD基因医治药物fordadistrogene movaparvovec开博体育在临床实验中呈现灭亡事务。

本地时候2024年5月7日，美国制药公司辉瑞（PFE.US）对患者社群发出一封信函，称一位杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患者在一项名为DAYLIGHT的2期临床实验中忽然归天。据生物医药行业媒体Endpoints News报导，该名患者死在心脏骤停。

辉瑞在信函中说：“我们还没有获得完全的信息，正在积极与临床实验现场查询拜访员合作，领会产生了甚么。”辉瑞公司的讲话人对Endpoints暗示，该公司正与自力的外部数据监测委员会一路审查数据。

据临床实验注册网站ClinicalTrials.gov，DAYLIGHT实验用在评估DMD候选药物fordadistrogene movaparvovec的平安性和抗肌营养不良卵白表达，招募的患者春秋首要为2岁和3岁。上述患者在2023年头接管了fordadistrogene movaparvovec医治。

DMD是一种X染色体隐性遗传疾病，由X染色体上的抗肌萎缩卵白基因（Dystrophin）突变致使，为单基因疾病，首要在男孩中病发。据统计，全球平均每3500-5000个新生男婴中就有一人罹患此病。患者一般在3-5岁最先病发，最早表示出进行性腿部肌无力，致使未便行走，12岁时掉去行走能力，在芳华期最先呈现心脏和呼吸无力，并致使严重并发症，20岁-30岁因呼吸衰竭而灭亡。

fordadistrogene movaparvovec是一种腺相干病毒9型（AAV9）载体的基因疗法，经由过程静脉打针AAV9载体，将迷你抗肌萎缩卵白基因（mini-Dystrophin）递送到肌肉中，部门恢复患者的肌肉气力。

辉瑞还展开了一项名为CIFFREO的3期临床实验，用在评估fordadistrogene movaparvovec的疗效和平安性，首要针对4-8岁的DMD患者，该实验的初始给药已在2023年完成。辉瑞在信函中称，因为这名男孩的灭亡，决议暂停3期CIFFREO研究的交叉部门的给药，但暂停给药不合用在fordadistrogene movaparvovec的其他实验。

这是辉瑞第二次公布fordadistrogene movaparvovec在临床实验中呈现灭亡事务。2021年，辉瑞表露该药物的开放标签1b期研究中，一位16岁患者在接管较高剂量的医治后，死在心源性休克。随后，美国食物药品监视治理局（FDA）叫停了这项实验，又在2022年4月消除临床弃捐，圈定实验人群为可以行走的DMD患者，并划定接管医治的患者需住院7天，紧密亲密监测。

今朝，全球唯一一款DMD基因疗法获批上市，为美国生物手艺公司Sarepta Therapeutics（SRPT.US）的 Elevidys，其感化机制与fordadistrogene movaparvovec不异，但利用的AAV菌株分歧。该药物在2023年6月获FDA核准上市，用在医治4-5岁可自力行走的DMD患者，订价320万美元/剂。

Elevidys的开辟也几次遇挫。在其2期临床实验的各项指标评估中，医治组和抚慰剂组均未在统计学上到达显著差别，但Sarepta对峙将该药物推动到3期临床实验。2023年10月，Sarepta发布了Elevidys的3期验证性临床实验（EMBARK研究）的成果：未到达首要终点，但到达了次要终点。固然实验掉败，但Sarepta仍向FDA申请扩大顺应证至所丰年龄段。

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