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发布日期：2024-08-19 作者：开博
Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编纂疗法可有用反复给药的首个临床数据，注解体内基因编纂反复给药完成概念验证。NTLA-2001并没有针对转甲状腺素卵白淀粉样变性的反复给药打算，但这些数据注解体内基因编纂可以在需要时反复给药用在医治其他疾病。
今朝，年夜大都CRISPR/Cas9基因编纂疗法均为一次性给药，近日，基因编纂明星公司IntelliaTherapeutics（NTLA.US）的发布的一项临床研究数据注解，体内CRISPR/Cas9基因编纂疗法可有用反复给药。
本地时候2024年6月25日，由2020年诺贝尔化学奖得主詹妮弗 杜德纳（JenniferDoudna）创建的Intellia发布CRISPR/Cas9基因编纂疗法NTLA-2001的最新临床数据。三位先前在I期剂量递增研究中接管最低剂量NTLA-2001医治的转甲状腺素卵白（ATTR）淀粉样变性患者，在接管后续55mgNTLA-2001医治后，其血清转甲状腺素（TTR）卵白程度中位削减90%。
Intellia在新闻稿中称，这是显示体内CRISPR/Cas9基因编纂疗法可有用反复给药的首个临床数据，注解体内基因编纂反复给药完成概念验证。
遗传性转甲状腺素卵白（ATTRv）淀粉样变性是一种致命的罕有病，患者体内的基因突变会发生一种畸形的卵白质，即转甲状腺素卵白，它们会储蓄积累起来，侵害心脏、神经和消化系统。
遗传性转甲状腺素卵白淀粉样变性首要表示为可致使神经毁伤的多发性精神病（ATTRvPN）或可致使心力弱竭的心肌病（ATTRv-CM）。还一些没有基因突变的个别会发生非突变或野生型TTR卵白，这些卵白跟着时候的推移变得不不变，毛病折叠并堆积在致病的淀粉样卵白沉积物中，被称为野生型ATTR（ATTRwt）淀粉样变性，首要影响心脏。
据估量，全球约有5万人得了遗传性转甲状腺素卵白淀粉样变性，20万至50万人得了ATTRwt淀粉样变性。今朝该病没法被治愈，可用的药物仅能减缓毛病折叠的TTR开博体育堆集。NTLA-2001可以或许使编码转甲状腺素卵白的TTR基因掉活，下降血清中的TTR浓度。
本地时候2020年6月1日，Intellia公布与美国再生元制药（RegeneronPharmaceuticals，REGN.US）告竣合作，Intellia主导NTLA-2001的开辟和贸易化，再生元制药承当25%的本钱，以换取不异的利润份额。
此次发布的数据显示，在I期实验中，三名初始患者在剂量递增阶段接管了0.1mg/kg剂量的NTLA-2001，在第28天，其血清TTR中位削减52%。如预期，0.1mg/kg剂量致使的血清TTR削减低在方针程度。所有三名患者在完成实验方案预定的两年不雅察期后，均接管了55mgNTLA-2001的医治。患者在接管后续医治28天后到达方针药效感化，其血清TTR中位削减了90%。与原始基线程度相较，患者的血清TTR中位削减达95%。
在接管后续剂量后，所有患者对NTLA-2001的耐受性杰出。三名患者中的一位在接管55mg剂量时产生稍微的输液相干反映。NTLA-2001再给药的平安性和药效学与单次55mg剂量的成果一致。另外，最早接管医治的患者已进行跨越三年的随访，延续不雅察到杰出的平安性和耐受性。
Intellia还在评估NTLA-2001医治ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）和ATTR淀粉样变性伴多发性精神病（ATTRv-PN）的疗效和平安性。值得留意的是，NTLA-2001并没有针对转甲状腺素卵白淀粉样变性的反复给药打算。
Intellia总裁兼首席履行官JohnLeonard博士说：“我们对加入I期研究剂量递增部门的患者的部门许诺是，假如方针卵白质削减量没有完成，则为他们供给所选的医治剂量。这些数据供给了平台概念验证，我们可以在需要时从头给药，使我们可以或许继续医治其他疾病，在这些疾病中，患者可能需要不止一剂才能到达预期的医治结果。”
本地时候2024年6月24日，RNA干扰（RNAi）医治先行者、美国Alnylam公司发布了ATTR淀粉样变性伴心肌病新药Vutrisiran的Ⅲ期临床实验最新数据，生物医药行业媒体EndpointsNews称，这是2024年最受等候的临床实验之一。Alnylam的临床实验显示，总人群和单药医治人群全因灭亡率风险别离降落28.2%、32.8%。同时，研究到达所有次要终点，包罗三项直接评估患者身体功能的指标。
今朝，全球市场上医治ATTR淀粉样变性伴心肌病的药物唯一美国辉瑞公司的他法米迪，它是一种TTR不变剂，能不变TTR，避免其解离为单体。2023年，他法米迪的发卖额为33亿美元，在辉瑞所有产物中排第6位。
中国正在开辟ATTR淀粉样变性药物的企业有姑苏锐正基因、上海尧唐生物等。2024年5月29日，锐正基因发布其体内基因编纂疗法ART001的24周随访数据：给药后4周，高剂量组受试者外周TTR卵白较基线便可平均降落90%以上；给药24周后，高剂量组受试者ART001药效不变在90%以上，并初步显示出一次性给药便可取得持久延续药效的潜力。尧唐生物在2024年3月1日公布，其体内基因编纂药物YOLT-201正式进入注册临床开辟阶段。
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