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开博-新技术首次实现以RNA为媒介的基因精准写入—新闻—科学网

发布日期:2024-08-05 作者:开博

记者9日从中国科学院动物研究所得悉,该所李伟研究员与周琪研究员团队开辟的逆转座子基因工程新手艺,初次实现以RNA为前言的基因精准写入,有望为遗传病、肿瘤等疾病带来更高效、更平安、更低本钱的全新医治体例,为新一代立异基因疗法的成长供给了根本。相干研究功效在线颁发在《细胞》杂志。

基因工程手艺是现代生物手艺成长的前沿,有着普遍的利用。以CRISPR基因编纂手艺为代表的手艺前进已根基实现了单碱基和短序列标准的精准编纂。 但是,若何针对利用场景的需求,实现年夜片断基因标准的DNA在基因组的高效精准整合,依然是全部基因工程范畴亟须冲破的困难。 论文配合通信作者李伟说。

针对这一重年夜手艺挑战,多种基因写入手艺已被开辟,可是这些手艺年夜多以DNA为前言。在现实医学利用中,DNA前言面对免疫原性高、在体递送坚苦、在基因组中具有随机整合风险等诸多挑战。比拟之下,RNA前言具有更低的免疫原性、可被非病毒载体有用递送、在细胞内敏捷降解,无随机整合风险等特点,能有用应对DNA前言所面对的挑战。 是以,以RNA为前言的年夜片断精准写入手艺,在平安性、可递送性方面都具有显著的优势。 李伟说。

此次,基在天然界存在的R2逆转座系统,科研人员连系基因组数据发掘和年夜份子工程革新等手段,开辟了以RNA为前言进行年夜片断基因精准写入的R2逆转座子东西。该东西可以或许在多种哺乳动物细胞中实现年夜片断基因高效精准整合,成功实现了以RNA为前言的功能开博体育基因在多种哺乳动物基因组的精准写入。

值得留意的是,该逆转座子基因工程新手艺今朝还没法实此刻分歧基因组位点的可编程写入,且在人原代细胞中的基因写入效力较低,是以将来需要进一步成长和优化。

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(中国科学院动物研究所供图)

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